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健保確定給付SMA藥物!為SMA患者帶來無限希望

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健保確定給付SMA藥物!為SMA患者帶來無限希望


健保確定給付SMA藥物!為SMA患者帶來無限希望

SMA新藥
脊髓性肌肉萎縮症(簡稱SMA)屬於染色體隱性遺傳疾病,原本是無藥可治的罕見疾病,經過百年的等待,2016年終於誕生首支SMA新藥,為SMA患者帶來無限希望,衛福部也終於在2020年7月1日正式宣布將SMA新藥納入健保,預計每年將有30人受惠。

7月1日正式啟動SMA健保給付

早在2016年時,美國就已經有SMA新藥,此藥能保護尚未退化的神經元,讓SMA患者的症狀不再惡化,且適用所有嚴重程度的SMA患者,因此被稱為奇蹟之藥。可惜的是,雖然台灣從最初的研發計畫就是共同參與的成員之一,卻因為藥價高昂遲遲未能跟進美日港等先進國家,將SMA新藥加入健保給付。所幸在SMA患者、媒體及醫療各界的共同努力之下,健保署於去年底召開藥品共同擬定會議,決議有條件給付SMA新藥,並於今年7月1日公告《 「罕見疾病防治及藥物法」品項、特殊藥品及罕見疾病相關規定》,正式啟動SMA健保給付。

SMA是影響一生的罕見疾病

SAM藥物治療脊髓性肌肉萎縮症
SMA是一種罕見的隱性遺傳疾病,即使夫妻都沒有病徵,寶寶也可能罹患SMA,台灣的SMA帶因率約為1/50,如果夫妻同為帶因者,生下的寶寶罹患SMA的機率約為1/4,SMA患者天生缺乏SMN1基因,無法正常生產SMN蛋白,導致運動神經元死亡,進而出現肌肉軟弱無力、萎縮的症狀。SMA依嚴重程度可以分為一~四型,其中第一型的症狀最嚴重,出生幾個月就會發病,連基本的喝奶、呼吸都有困難,大多數無法存活超過2歲,其他二~四型的發病年齡則較晚,發病之後會開始失去行走能力,隨著全身運動神經元死去,身體肌肉也逐漸無力,但令人不捨的是患者意識卻相當清楚,也顯得更加殘酷。

簡穎秀醫師表示:SMA用藥得當,患者與一般人無異

台大醫院基因學部暨小兒部主治醫師簡穎秀表示,第一個納入健保給付的SMA治療用藥,是經由背部打入脊髓液,減少運動神經元壞死,改變病程幫助病患,實際運用在治療上效果也相當顯著,適用於所有SMA患者,病友們也說這是上天最棒的禮物,如果提早開始治療,SMA患者幾乎與正常人沒有分別;就算晚期才開始使用,也能阻止病情持續惡化,保留還未死亡的運動神經元繼續作用的機會。

此外,SMA越早治療效果越好,因為神經元會在出生後快速減少,SMA寶寶在發現一個月左右就會減少七成神經元細胞;若透過大規模且普及的新生兒篩檢,一確診就使用此新藥,可將治療時間提前到發病前或剛發病時,使神經元不再惡化。台大團隊透過大規模篩檢證實,脊髓型肌肉萎縮症患嬰可經由篩檢確認,成果已發表於今年七月的「小兒科期刊」。

SMA健保經歷長達半年的協議,病友終於有藥可用

SMA健保給付造福眾多患者
關於SMA健保給付的修正案,其實早在2019年底就已經大致定案,給付的條件也已經擬定完成,只是藥物價格實在太昂貴,每劑高達245萬元,所以除了申請藥品查驗登記之外,健保署花費了半年的時間與藥廠多次協議,完整評估財務風險,才正式施行健保補助,減輕病友用藥的負擔。

使用SMA新藥沒有年齡限制,但這次健保給付只開放給6歲以下,發病時間為1歲以前的第一型與部分第二型患者,沒辦法讓所有患者享有相同福利,期望未來健保在財務狀況許可的情況下,逐步開放健保給付的年齡,讓歲數較大、病情更嚴重的患者也能享有SMA用藥給付的福利。

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